La farmacéutica australiana llamada CSL Ltd está llamando la atención por lograr la primera terapia génica para trata a adultos con hemofilia B. Se trata de ‘etranacogén dezaparvovec’, una terapia que podría cambiar la vida de las personas que padecen esa enfermedad, pues los obliga a recibir tratamientos ya que no tiene cura.
La etranacogén dezaparvovec es una terapia génica, lo que significa que pueden recibir la sustancia una única vez, lo que los aleja a someterse a constantes tratamientos de infusiones intravenosas.
Hemgenix consiste en un vector viral que porta un gen para el factor IX de coagulación. El gen se expresa en el hígado para producir la proteína del Factor IX, para aumentar los niveles sanguíneos del Factor IX y, por lo tanto, limitar los episodios de sangrado”, expresaron las autoridades de salud estadounidenses.
Las autoridades de salud de Estados Unidos anunciaron recientemente la aprobación de este medicamento en el país norteamericano bajo el nombre comercial de Hemgenix. Sin embargo, se conoció que será el medicamento más caro del mundo, pues su valor será de 3,5 millones de dólares, más o menos 15 mil millones de pesos colombianos.